Ученые представили потенциальное лечение для редких форм аутизма

Исследование на мышах, проведенное под руководством доктора Крейга Пауэлла, предполагает, что раннее генетическое воздействие может быть потенциальной терапией при расстройстве аутистического спектра (РАС). Пауэлл изучил ген под названием SHANK3, изменение которого наблюдается примерно у 0,5% пациентов с РАС.

Продукт гена SHANK3 действует в мозге как постсинаптический каркасный белок. Синапс – это разрыв между двумя нервными клетками, где сигнал передается от одного нерва к другому. Человеческий мозг может иметь более 100 триллионов синапсов в своей нейронной схеме.

Пауэлл и его коллеги ранее показали, что у мышей с дефицитом белка SHANK3 есть поведенческие отклонения, схожие с симптомами РАС у людей. Ученые сосредоточились на поиске мышей, у которых дефицит SHANK3 можно было бы обратить вспять на ранних или более поздних этапах жизни.

В широком спектре поведенческих тестов исследователи обнаружили, что раннее генетическое восстановление SHANK3 помогало исключить некоторые нарушения поведения.