Американские ученые воспользовались методикой «редактирования
ДНК», чтобы вылечить болезнь печени у мышей. Через несколько лет эта же
технология может быть использована для лечения синдрома Дауна и других
генетических расстройств.
днк
Технология геномного редактирования получила название
Crispr. Она уже прошла успешное испытание на мышах с
болезнями печени, так что
очень скоро ее смогут использовать и на людях. Crispr позволяет совершать
небольшие изменения в огромной базе данных молекулы ДНК с исключительной
аккуратностью и точностью. Так, ученые исправили всего одну "букву" в
генетическом алфавите мутировавшего гена, связанного с метаболизмом печени у
мышей, что привело к их выздоровлению.
днк
Как утверждают авторы исследования из Массачусетского университета
технологий, та же самая мутация гена вызывает наследственные
болезни печени у
людей. А значит, у науки появилась надежда на скорое проведение клинических
испытаний Crispr среди пациентов, что может произойти в ближайшие годы. Ученые
полагают, что с помощью адресного воздействия на ДНК появятся способы лечения
таких недугов, как серповидно-клеточная анемия,
синдром Дауна и хорея
Гентингтона.
Технология Crispr использует "специфические
ферменты" для воздействия на особые зоны 23 пар человеческих хромосом, не
вызывая при этом нежелательных мутаций или сбоев. Эти ферменты были обнаружены
в 1987 году, причем изначально их называли "мусором ДНК". Только
потом ученые определили, что они используются бактериями в организме для защиты
от вирусов. Но по-настоящему их потенциал раскрылся только два года назад,
когда обнаружилось, что их можно комбинировать с проникающими в ДНК ферментами
Cas9, которые способны "редактировать" геном. (ЧИТАТЬ ДАЛЕЕ)
Оставить комментарий