02-06-2020 18:52 - Роспотребнадзор предупредил о мошенниках, действующих во время пандемии коронавируса02-06-2020 17:56 - Боитесь уколов? Для вас создадут вакцину от коронавируса в виде йогурта02-06-2020 17:43 - В Ростовской области напрасно ждали смягчения режима изоляции по коронавирусу02-06-2020 15:03 - Ухань обследует 10 миллионов человек на коронавирус, и обнаруживает только 300 инфекций02-06-2020 14:27 - Снижение влажности связано с повышенным риском распространения коронавируса COVID-1902-06-2020 13:41 - Сингапур ослабляет карантин и открывает школы - ученики будут заниматься в масках02-06-2020 13:38 - Пять монахинь скончались после вспышки COVID-19 в российском монастыре02-06-2020 13:35 - Я не трус, но я боюсь: психологи объяснили отказ людей носить защитные маски02-06-2020 13:19 - В Мехико пассажирам метро порекомендовали не говорить друг с другом02-06-2020 13:14 - Медики рассказали о риске необратимых последствий коронавируса для организма02-06-2020 12:53 - ВОЗ раскритиковала заявление итальянского врача об ослаблении коронавируса02-06-2020 12:50 - В России появятся вакцины от COVID-19 в виде йогурта и капель в нос02-06-2020 12:34 - ВОЗ: чрезмерное применения антибиотиков вызовет еще больше смертей от коронавируса02-06-2020 12:16 - Каждый день задержки введения карантина увеличивает время вспышки коронавируса в 2,4 раза02-06-2020 11:50 - Турция ослабляет карантин: рестораны открываются, авиарейсы возобновляются

Генная терапия лечит спинальную мышечную атрофию у ребенка

Американские исследователи сообщают об успехе генной терапии в деле лечения спинальной мышечной атрофии у детей. Эта страшная болезнь лишает малышей возможности двигаться, глотать и со временем дышать.

Спинальная мышечная атрофия

Самая первая попытка применения генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии привела к тому, что пораженные этим неизлечимым недугом дети начали садиться, двигаться, а некоторые из них даже встали на ноги, как сообщили в среду исследователи. Всего 15 малышей со спинальной мышечной атрофией получили экспериментальную генную терапию, однако результаты этого исследования уже называют многообещающим, хотя они и являются предварительными. В ходе генной терапии учёные заменяют дефективный ген в первые несколько месяцев жизни ребёнка ещё до того, как эта болезнь уничтожит многие ключевые нервные клетки.

Авторы исследования подчеркивают, что эти 15 малышей, которые прошли через лечение, по всем прогнозам должны были давно умереть, однако их состояние продолжает улучшаться. Необходимо проводить новые исследования для доказательства эффективности генной терапии в деле лечения спинальной мышечной атрофии, а также ее безопасности. Кроме того, ученые пока не знают, насколько долго продлится эффект замены гена, который задействуется в этой процедуре.

Спинальная мышечная атрофия наблюдается у одного ребёнка на каждые 10 тысяч, и наиболее тяжелая ее разновидность первого типа, как правило, лишает малыша надежды встретить второй день рождения. На свет такие дети рождаются абсолютно нормальными, но их состояние очень быстро ухудшается. Исследование показало, что лишь 8% жертв спинальные мышечные атрофии первого типа доживают до 20 месяцев без использования искусственной вентиляции легких. Болезнь неизлечима, а первое в истории лекарство было одобрено в декабре прошлого года. Это лекарство под названием спинраза, которое требует инъекций в позвоночник через каждые несколько месяцев. Новая генная терапия представляет собой попытку вылечить болезнь за один раз. (ЧИТАТЬ ДАЛЕЕ)