Ученые впервые излечили синдром Дауна в пробирке
Возможно, в скором времени один из самых тяжелых врожденных недугов – синдром Дауна станет излечим с помощью генной терапии. Американским биологам в лабораторных условиях впервые удалось «выключить» лишнюю хромосому, приводящую к развитию этой патологии у людей.
Синдром Дауна является следствием генной мутации, возникающей на стадии формирования эмбриона. Эта патология обусловлена наличием дополнительной хромосомы. Обычно у человека 46 хромосом, но у «даунят» их 47, при этом у 95% больных с синдромом Дауна наблюдается стандартная трисомия по 21 хромосоме -вместо нормальных двух в ней представлены три копии. До сих пор точно неизвестно, почему происходит это нарушение, сказывающееся на физическом и умственном развитии человека. Как целый ряд других генетических аномалий, синдром Дауна неизлечим.
Однако специалисты из Массачусеттского университета сделали то, что до сих пор казалось невозможным. В ходе экспериментов с клетками, взятыми у людьми с синдромом Дауна, им впервые удалось подавить деятельность лишней копии 21 хромосомы, исправив таким образом «генетическую ошибку» природы.
По словам ученых, возможность откорректировать деятельность генов внутри хромосомы стала возможной только сейчас, благодаря последним научным технологиям. Как пишет издание Guardian, исследователи вставили в структуру хромосомы модифицированную версию гена XIST, кодирующего РНК и останавливающего считывание информации с генов «лишней» хромосомной копии без влияния на остальные гены. Это несомненно первый шаг на пути к разработке генной терапии для лечения синдрома Дауна. (ЧИТАТЬ ДАЛЬШЕ)
Оставить комментарий