Исследователи нашли новые способы лечения редкого нейродегенеративного заболевания

Для прионной болезни разрабатывается лечение
Новое исследование, представленное Nucleic Acids Research, опубликованное Oxford University Press, предлагает возможную эффективную стратегию лечения пациентов, страдающих прионной болезнью. Данное нейродегенеративное заболевание в настоящее время является неизлечимым и отличается стремительным течением. Прионные заболевания вызываются нарушением структуры человеческого белка приона с образованием токсичных скоплений в мозгу.

Старший автор Соня Валлабх, обладающая мутантной формой гена прионного белка, совместно с коллегами обнаружила, что антисмысловые олигонуклеотиды, снижающие уровни приона, могут продлить выживаемость животных, которым вводились неправильно свернутые прионы.

В новой работе, используя расширенный набор антисмысловых олигонуклеотидов, нацеленных на прион, авторы заложили основу для полномасштабных клинических разработок. Это исследование показывает, что при различных схемах лечения снижение уровня приона у лабораторных животных значительно увеличивает их выживаемость.

Они также впервые продемонстрировали, что однократное лечение, снижающее уровень приона, может обратить вспять маркеры заболевания даже после того, как в мозге образовались токсичные скопления.

Ранее ученые нашли подход к ранее неизлечимой форме слепоты.