Исследователи нашли новые способы лечения редкого нейродегенеративного заболевания

Новое исследование, представленное Nucleic Acids Research, опубликованное Oxford University Press, предлагает возможную эффективную стратегию лечения пациентов, страдающих прионной болезнью. Данное нейродегенеративное заболевание в настоящее время является неизлечимым и отличается стремительным течением. Прионные заболевания вызываются нарушением структуры человеческого белка приона с образованием токсичных скоплений в мозгу.

Старший автор Соня Валлабх, обладающая мутантной формой гена прионного белка, совместно с коллегами обнаружила, что антисмысловые олигонуклеотиды, снижающие уровни приона, могут продлить выживаемость животных, которым вводились неправильно свернутые прионы.

В новой работе, используя расширенный набор антисмысловых олигонуклеотидов, нацеленных на прион, авторы заложили основу для полномасштабных клинических разработок. Это исследование показывает, что при различных схемах лечения снижение уровня приона у лабораторных животных значительно увеличивает их выживаемость.

Они также впервые продемонстрировали, что однократное лечение, снижающее уровень приона, может обратить вспять маркеры заболевания даже после того, как в мозге образовались токсичные скопления.

Ранее ученые нашли подход к ранее неизлечимой форме слепоты.