Генное редактирование может вылечить серповидно-клеточную анемию

Генная терапия может стать спасением от серповидно-клеточной анемии
Ученые видят многообещающие результаты первых исследований, посвященных использованию редактирования генов при болезненных наследственных заболеваниях крови, от которых страдают миллионы людей во всем мире.

Врачи надеются, что одноразовое лечение, которое включает в себя перманентное изменение ДНК в клетках крови с помощью инструмента под названием CRISPR, может вылечить серповидно-клеточную анемию и бета-талассемию.

Частичные результаты были представлены в New England Journal of Medicine. Врачи описали 10 пациентов, которые после лечения не получали другую терапию в течение несколько месяцев. Они не нуждались в регулярных переливаниях крови и были избавлены от болевого синдрома.

Ученые планируют продолжить исследование, включив в него больше пациентов. Они подчеркивает, что редактирование генов работает должным образом без каких-либо побочных эффектов.