Генная терапия помогает лечить муковисцидоз

Лечение муковисцидоза

От муковисцидоза страдают более 15 тысяч жителей России. Это неизлечимая болезнь, многие жертвы которой не доживают и до 40 лет. Муковисцидоз вызывается аномалией гена CFTR, которая вызывает постоянные инфекции в области грудной клетки. Для очистки легких пациенты должны проходить через физиотерапию по 4 раза в день, им также необходимо пить множество лекарств, имеющих тяжелые побочные эффекты. Качество жизни таких пациентов является низким.

 

Ученые из Оксфордского университета и Имперского колледжа Лондона разработали методику генной терапии для лечения муковисцидоза, позволяющую "починить" аномальный ген CFTR за счет добавления туда здоровых генов. Для этого пациентам необходимо всего-лишь вдохнуть безвредный вирус через специальный ингалятор, который и содержит нужные гены.

Врача необходимо удостовериться в том, что вирус достиг клеток легких, куда направлялся изначально. Оказавшись внутри клеток, здоровые гены помогают им нормально функционировать и очищаться от слизи. Данная методика лечения еще находится на ранней стадии своего развития, ее проверили на нескольких пациентах, но результаты выглядят весьма многообещающими. Больные, которые прошли через генную терапию, продемонстрировали существенное улучшение симптомов. Возможно, что через несколько лет генная терапия станет основной методикой лечения муковисцидоза. (ЧИТАТЬ ДАЛЕЕ)