Ученые отредактируют гены для победы над наследственной болезнью крови

Редактура генов

В Европе собираются впервые испытать неоднозначную технологию генетической модификации. Она предназначена для борьбы с наследственным расстройством крови.

Впервые в истории науки в Европе с помощью программы генетической модификации CRISPR собираются попробовать бороться с болезнью под названием а-талассемия. Это наследственная болезнь крови, которая приводит к недостаточности органов, слабости костей и смерти в случае отсутствия лечения. Болезнь вызывается генетическим сбоем, в результате которого организм не может производить гемоглобин - белок в крови, который переносит кислород. Ученые из швейцарской компании надеются вылечить это расстройство за счёт перманентного устранения рокового гена. Клинические исследования должны начаться в течение этого года, они станут первым испытанием технологии в Европе.

Некоторые эксперты уже приветствовали это начинание, которое они назвали, как безопасным, так и высокоэффективным. Однако ряд критиков предупреждает, что применение данных технологий открывает путь к созданию так называемых дизайнерских детей. В ходе эксперимента ученые поначалу удалят некоторые стволовые клетки пациентов - базовые клетки в костном мозге и других частях тела. Затем их смешают с белком, который должен устранить действие рокового гена в ДНК. После этого стволовые клетки посредством инъекции попадут обратно в организм, где они должны размножиться и позволить телу производить достаточное количество гемоглобина.

Пока исследователи не сообщали, где именно будет проходить их эксперимент. Отметим, что Китай уже осуществлял аналогичные исследования, но в этой стране менее строгое регулирование в данной области. США также набирают добровольцев для подобного эксперимента, где с помощью методики CRISPR собираются бороться с опухолями крови и кожи. (ЧИТАТЬ ДАЛЕЕ)
Читать MedikForum.ru в