Ученые смогли побороть слепоту с помощью генной терапии

Генная терапия внутренней сетчатки предотвратила слепоту у мышиной модели нейродегенеративного расстройства – болезни Баттена. Аденоассоциированная вирусная (AAV) экспрессия гена CLN3 привела к значительной выживаемости биполярных клеток и сохранению функции сетчатки. Такие данные сообщаются в журнале Human Gene Therapy.

Робин Али из Института офтальмологии при Университетском колледже Лондона заявляет, что «специфическая для биполярных клеток экспрессия CLN3 восстанавливает фенотип сетчатки у мышей с дефицитом этого гена». Этот дефицит приводит к снижению внутренней функции сетчатки в результате гибели биполярных клеток палочек.


Ранее ученые нашли подход к неизлечимой форме слепоты.