Редкую форму слепоты лечат с помощью CRISPR

Лечение слепоты

Впервые в истории медицины американские врачи использовали программу для редактирования генома CRISPR внутри человека. С её помощью попытались вылечить редкую форму слепоты.

Американские ученые утверждают, что им удалось применить программу для редактирования генома CRISPR внутри тела пациента для воздействия на ДНК - химический код нашей жизни. Это было сделано для лечения редкой формы слепоты. Пациент находится в глазном институте Casey Eye Institute при Университете Портленда, он страдает от наследственной потери зрения. Какие-либо подробности по поводу самого больного пока не сообщаются, равно как и о том, когда была проведена операция. Потребуется месяц, пока станет ясно, возвращается ли пациенту зрение. Если первые попытки окажутся безопасными, то методику проверят на 18 детях и взрослых, как сообщает The Daily Mail.

"В прямом смысле этого слова у нас появилась возможность брать слепых людей и возвращать им зрение, - заявил старший медицинский директор компании Editas Medicine Чарльз Олбрайт (Charles Albright). - Мы надеемся таким образом открыть новое направление в медицине, с помощью которого можно влиять на ДНК и изменять его. Как нам кажется, редактура ДНК является более простой и эффективной".

Впервые попытку применить редактирование генов внутри тела человека врачи предприняли в 2017 году при различных наследственных болезнях. Тогда использовалась технология под названием "цинковые пальцы". Однако ученые полагают, что CRISPR - более простая методика обнаружения и редактирования специфических участков ДНК. В нынешнем эксперименте принимают участие пациенты с врождённым амаврозом Лебера. Он вызывается мутациями, не позволяющими организму производить белок, необходимый для конвертации света в передаваемые мозгу сигналы. За счёт этих сигналов и осуществляется зрение. Жертвы амавроза рождаются с очень слабым зрением, и за несколько лет их жизни могут полностью ослепнуть. (ЧИТАТЬ ДАЛЕЕ)