Генная терапия лечит наследственную глухоту

Ученые разработали генную терапию, которая позволила глухим мышам услышать шепот, и человек может оказаться следующим на очереди. Речь идет о лечении экстремальной формы наследственной глухоты.

Синдром Ушера

Созданная для лечения глухоты генная терапия совершила настоящее чудо с глухими мышами, которые смогли расслышать шепот. Все грызуны были жертвами редкой формы наследственной глухоты, и теперь авторы методики считает, что она может помочь людям. В ходе уникального эксперимента американские ученые использовали созданный в лаборатории вирус для доставки правильной ДНК во внутреннее ухо. Тем самым лечению подверглись новорождённые мыши, страдающие от синдрома Ушера. Это генетическое расстройство, вызывающее глухоту, нарушение баланса и часто являющееся причиной слепоты у человека.

Синдром Ушера

После терапии абсолютно все клинически глухие животные смогли слышать достаточно хорошо, чтобы реагировать даже на шепот. Кроме того, у них укрепилось и ощущение устойчивости. Исследователи из Бостонского детского госпиталя называют полученные результаты крайне многообещающими.

Новая методика лечения глухоты направлена на ген ush1, который мутирует у жертв синдромом Ушера. Дефективный ген нарушает функционирование ушных клеток улитки, улавливающей звуковые вибрации и конвертирующей их в нервные сигналы. Звуковые волны передаются из внутреннего уха с помощью микроскопических волосков за счёт нервных импульсов к мозгу. Использующийся в ходе генной терапии вирус под названием Anc80 оказался способным «инфицировать» крайне труднодоступные клетки, что и привело к успеху терапии. Это самая эффективная стратегия лечения, испытанная к настоящему моменту. Внешние клетки волос усиливают звук, что делает его различимым для мозга. (ЧИТАТЬ ДАЛЕЕ)