Новые данные о синдроме Санфилиппо могут подарить эффективное лечение

Синдром Санфилиппо тип С – тяжелое нейродегенеративное заболевание, для которого до сих пор не разработано лечение. Недавнее международное исследование помогло ученым углубить знания о механизмах данного синдрома, что потенциально может привести к созданию эффективной терапии.

Для работы ученые использовали технологию индуцированных стволовых клеток (iPSC). Авторы подчеркивают, что важно обозначить различия между типами клеток и создать релевантные клеточные модели, чтобы предложить терапевтические методики.

В частности, ученые обнаружили, что экспрессированные нейроны и астроциты в специфических клеточных маркерах имеют разные клеточные линии. Эксперты определили, что в индуцированных нейронах увеличивается количество гепарансульфата и лизосом (клеточных органоидов, связанные с деградацией молекул).

Ученые полагают, что использование iPSC позволит получать новые данные о заболевании быстрее, чем с помощью фибробластов, на которых были сосредоточены последние исследования.